天境生物普那利单抗二期临床研究成果发表于国际权威期刊《Journal of Hematology ＆ Oncology》

• 天境生物作为GM－CSF炎症通路的持续探索者，率先发现GM－CSF在巨噬细胞介导的自身免疫性疾病及炎症性症状中发挥独特的作用，是治疗巨噬细胞或髓系细胞驱动的多种炎症性疾病的理想靶点
• 普那利单抗针对巨噬细胞活化综合征展现出积极临床应答及激素减量潜力，为GM－CSF靶向治疗提供新的临床佐证

杭州2026年11月4日 美通社 －－ 天境生物（TJ Biopharma，以下简称“公司”），一家专注于自身免疫疾病、肿瘤及代谢疾病领域创新生物药发现、临床开发、生产与合作商业化的全链条生物科技公司，今日宣布，天境生物自主研发的抗GM－CSF单克隆抗体普那利单抗（Plonmarlimab）治疗巨噬细胞活化综合征（Macrophage Activation Syndrome，MAS）的二期临床（PRIME－1）研究成果，正式发表于国际权威学术期刊《Journal of Hematology ＆ Oncology》（JHO，影响因子47.8）。

PRIME－1研究是评价普那利单抗在巨噬细胞活化综合征受试者中的有效性、安全性、耐受性、药代动力学特征和免疫原性的开放性、单臂、多中心二期临床研究。PRIME－1研究在首都医科大学附属北京友谊医院王昭教授、上海交通大学医学院附属仁济医院扶琼教授等主导下开展。在PRIME－1研究中，普那利单抗展现出积极的临床应答、快速的起效时间及显著减少糖皮质激素使用的潜力，同时为探索GM－CSF靶向治疗MAS的作用机制提供了进一步的临床证据。

MAS是一种危及生命的严重炎症性疾病，可继发于多种自身免疫性风湿疾病。我国文献报告显示，一线激素治疗应答率仅40％左右，而复发难治MAS患者死亡率可高至60％以上。目前我国尚无获批治疗MAS药物，存在巨大未满足临床需求。

本次发表的PRIME－1临床研究，共纳入18例经大剂量糖皮质激素治疗后仍难治或复发的MAS患者。研究主要结果显示：

• 83.3％的总体应答率：第8周，15例患者达到完全或部分应答；
• 2.1周的中位应答时间：最早于治疗第5天观察到应答；
• 79.3％的激素剂量平均降幅：第8周糖皮质激素剂量较基线的最小二乘均值降幅达到79.3％，83.3％的患者实现至少50％的剂量减少；
• 总体耐受性良好：研究期间未观察到3级及以上感染，也未发生导致永久停药或死亡的不良事件。

论文共同通讯作者、首都医科大学附属北京友谊医院血液科王昭教授表示：“MAS是一种迅速进展并危及生命的严重炎症性疾病，及时控制过度炎症反应对患者至关重要。本次研究在既往治疗应答不佳的患者中观察到积极且相对迅速的临床应答，为探索GM－CSF靶向治疗MAS提供了令人鼓舞的初步临床证据。”

论文共同通讯作者、上海交通大学医学院附属仁济医院风湿免疫科扶琼教授表示：“MAS是多种自身免疫性风湿疾病可能出现的严重并发症，现有治疗仍面临诸多挑战。此次研究不仅观察到积极的临床应答，还显示出较为明显的糖皮质激素减量潜力。这一结果具有重要的临床探索价值，期待在后续研究中得到进一步验证。”

普那利单抗PRIME－1研究此前已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予的突破性治疗品种认定。随着三期临床研究启动及二期研究成果正式发表于国际学术期刊，这一自主创新产品正持续积累临床证据。此外，公司还在同步开展普那利单抗治疗痛风性关节炎的二期临床研究（PRIME－2），并已获得开展治疗脓毒症的二期研究（PRIME－3）的IND批件。

天境生物首席医学官孟渊医生表示：“此次二期研究成果的正式发表，为普那利单抗的后续临床开发提供了重要支持。目前，公司已启动针对复发难治性风湿免疫疾病相关MAS的三期临床研究，其他多项适应症的临床研究也在同步开展。我们期待通过更大规模的临床研究，进一步验证普那利单抗的疗效与安全性，为存在迫切未满足需求的疾病带来新的治疗选择。”

除临床疗效外，本次研究还开展了炎症相关生物标志物分析。结果显示，患者在治疗过程中，铁蛋白和白细胞介素－18（IL－18）等炎症相关指标明显下降，其中IL－18水平的变化与铁蛋白水平的变化呈显著相关，提示IL－18有望成为评估抗GM－CSF治疗反应的潜在药效学标志物。

天境生物首席科学官陈曦博士表示：“GM‑CSF 作为炎症上游核心细胞因子，靶点潜力尚未充分开发，此前研究多集中于 T 细胞主导的适应症，进展有限。天境生物较早布局该靶点，率先阐明 GM‑CSF 在巨噬细胞异常活化中的关键作用。本次二期数据与临床前结果彼此佐证，夯实了 GM‑CSF 通路在巨噬细胞相关炎症疾病中的核心价值，助力普那利单抗适应症拓展；IL‑18药效标志物的发现，也为后续机制、伴随标志物与临床开发提供新思路。”

论文信息：

参考资料：

1. Wang J, Wang R, Wang Q, et al. Plonmarlimab, a GM－CSF－neutralizing antibody, for macrophage activation syndrome. J Hematol Oncol. 2026；19：93. doi： 10.1186s13045－026－01859－7.
2. He L, Yao S, Zhang R, et al. Macrophage activation syndrome in adults： Characteristics, outcomes, and therapeutic effectiveness of etoposide－based regimen. Front Immunol. 2022；13：955523. doi： 10.3389fimmu.2022.955523.